Điều trị thị lực bằng liệu pháp gene

SGGP 27/07/2023 08:56

Cậu thiếu niên Antonio đã khôi phục thị lực sau nhiều năm sống trong bóng tối nhờ sử dụng thuốc nhỏ mắt theo liệu pháp gene tại Mỹ.

Điều trị thị lực bằng liệu pháp gene tại Viện Mắt Bascom Palmer

Đây được coi là thông tin nhiều hứa hẹn đối với hàng triệu người mắc bệnh về mắt. Từ khi lọt lòng, Antonio mắc một tình trạng di truyền hiếm gặp gây ra các vết phồng rộp khắp cơ thể và cả mắt. Căn bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 3.000 người trên toàn thế giới. Tình trạng của Antonio bắt nguồn từ đột biến trong một loại gene tạo ra protein collagen 7.

Tháng 8-2022, Antonio phẫu thuật mắt phải, sau đó bác sĩ Alfonso Sabater tại Viện Mắt Bascom Palmer ở Mỹ tiến hành điều trị thử nghiệm bằng thuốc nhỏ mắt liệu phép gene được chế tạo dựa trên phương pháp điều trị mang tên Vyjuvek, sử dụng một loại virus herpes simplex đã bất hoạt để tạo các bản sao hoạt động của gene đó. Dòng thuốc nhỏ mắt này được Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm (FDA) của Mỹ chấp thuận đưa vào điều trị sau 2 năm nghiên cứu và thử nghiệm.

Trước điều trị, 2 nhãn cầu của Antonio bị sẹo đục bao phủ. Sau khi điều trị bằng thuốc nhỏ mắt của liệu pháp gene, các vết sẹo biến mất. Thị lực mắt phải của Antonio đạt mức 20/25. Mắt trái có thị lực gần 20/50. Da của Antonio cũng được cải thiện sau khi tham gia thử nghiệm lâm sàng liệu pháp này.

Nguồn