Die Aussicht, neurologische Erkrankungen durch „Bearbeitung“ des menschlichen Gehirns zu behandeln

Wissenschaftler kommen der Möglichkeit näher, die Technologie der Genomeditierung auf das menschliche Gehirn anzuwenden – ein Ziel, das lange Zeit als das am schwierigsten zu erreichende galt.

Die Aussicht, neurologische Erkrankungen durch die „Bearbeitung“ des menschlichen Gehirns zu behandeln. (Illustrationsfoto. Quelle: iStock)

In den letzten zwei Jahren haben mehrere Experimente mit Mäusen unter Verwendung von CRISPR und seinen Varianten vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung neurologischer Erkrankungen gezeigt.

Experten erwarten, dass klinische Studien am Menschen in den nächsten Jahren beginnen werden. „Die Daten waren noch nie so vielversprechend“, sagte Monica Coenraads, Direktorin der Rett-Syndrom-Forschungsstiftung in den USA. „Das wird immer weniger Science-Fiction und immer mehr Realität.“

Anders als Leber oder Blut ist das Gehirn durch eine Blut-Hirn-Schranke geschützt, was die Einführung von Komponenten zur Genbearbeitung erschwert. Mehrere Forschungsgruppen konnten jedoch positive Ergebnisse verzeichnen. Im vergangenen Juli zeigte ein Experiment an Mäusen mit der Krankheit „alternierende Hemiplegie bei Kindern“, dass die „Prime Editing“-Technologie etwa die Hälfte der Hirnrinde reparieren konnte, wodurch Anfälle reduziert, Kognition und Bewegung verbessert und die Lebensdauer verlängert wurden.

Andere Gruppen testen Mäuse auch auf die Huntington-Krankheit, die Friedreich-Ataxie und Genmutationen, die Epilepsie oder geistige Behinderung verursachen. In diesen Fällen gilt die direkte Bearbeitung der natürlichen Kopie eines Gens als sicherer als das Hinzufügen einer neuen Kopie, die toxisch sein kann.

Wissenschaftler hoffen, die Therapie innerhalb von fünf Jahren an Patienten mit Rett-Syndrom oder AHC testen zu können. Die Methode wird voraussichtlich auf dem AAV9-Virus basieren, um die Gen-Editierungskomponente ins Gehirn zu transportieren. Immunologische Risiken bleiben jedoch eine große Herausforderung. Zudem steckt die US-Biotechnologiebranche in einer Finanzkrise, die die Forschungsförderung für diese teure Therapie schrittweise reduziert hat.

„Die Finanzierung geht zur Neige“, sagt Frau Coenraads. „Aber wir müssen durchhalten und weiterhin gute Daten produzieren.“

Quelle: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html