Die Aussicht, neurologische Erkrankungen durch „Bearbeitung“ des menschlichen Gehirns zu behandeln

Wissenschaftler kommen der Möglichkeit, die Technologie zur Genomeditierung auf das menschliche Gehirn anzuwenden, immer näher – ein Ziel, das lange Zeit als das schwer erreichbarste galt.

Die Aussicht, neurologische Erkrankungen durch die „Bearbeitung“ des menschlichen Gehirns zu behandeln. (Illustrationsfoto. Quelle: iStock)

In den letzten zwei Jahren haben mehrere Experimente mit Mäusen unter Verwendung von CRISPR und seinen Varianten vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung neurologischer Erkrankungen gezeigt.

Experten erwarten, dass klinische Studien am Menschen innerhalb weniger Jahre beginnen werden. „Die Daten waren noch nie so ermutigend“, sagte Monica Coenraads, Direktorin der Rett-Syndrom-Forschungsstiftung in den USA. „Das wird immer weniger Science-Fiction und immer realer.“

Anders als Leber oder Blut ist das Gehirn durch eine Blut-Hirn-Schranke geschützt, was die Einführung von Komponenten zur Genbearbeitung erschwert. Mehrere Forschungsgruppen berichteten jedoch von vielversprechenden Ergebnissen. Im Juli zeigte ein Experiment an Mäusen mit einer Form von alternierender Hemiplegie im Kindesalter, dass „Prime Editing“ etwa die Hälfte der Großhirnrinde reparieren konnte, wodurch Anfälle reduziert, Kognition und Bewegung verbessert und die Lebensdauer verlängert wurde.

Andere Gruppen testen Mäuse auch auf die Huntington-Krankheit, die Friedreich-Ataxie und andere Genmutationen, die Epilepsie oder geistige Behinderung verursachen. In diesen Fällen gilt die direkte Bearbeitung der natürlichen Kopie eines Gens als sicherer als das Hinzufügen einer neuen Kopie, die toxisch sein kann.

Wissenschaftler hoffen, die Therapie innerhalb von fünf Jahren an Patienten mit Rett-Syndrom oder AHC testen zu können. Die Methode wird voraussichtlich auf dem AAV9-Virus basieren, um die Gen-Editierungskomponente ins Gehirn zu transportieren. Das Risiko von Immunreaktionen bleibt jedoch weiterhin groß. Zudem steckt die US-Biotechnologiebranche in einer Finanzkrise, die die Mittel für die Forschung an dieser teuren Therapie schrittweise reduziert hat.

„Die Finanzierung versiegt“, sagt Coenraads. „Aber wir müssen durchhalten und weiterhin gute Daten generieren.“

Quelle: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html