この研究では、抗体医薬品ブリキリマブが化学療法や放射線療法に伴う毒性や副作用を引き起こさないことが明らかになりました。ブリキリマブは、血液幹細胞に存在し、その増殖を制御するタンパク質であるCD117を標的としています。この試験は、スタンフォード大学医学部（米国カリフォルニア州）で、がんを引き起こす可能性のある希少遺伝性疾患であるファンコニ貧血の小児3名を対象に実施されました。各小児は、幹細胞移植の12日前にブリキリマブを1回のみ投与されました。その結果、30日後にはドナー由来の健康な細胞が小児の骨髄をほぼ完全に覆っていることが示されました。
研究チームは現在、より多くのファンコニ貧血の小児患者を対象に中期試験を実施しており、骨髄移植を必要とする他の遺伝性疾患でもこの治療法を検証する予定です。このアプローチは放射線療法や化学療法の必要性を排除するだけでなく、優れた結果をもたらすと、研究の共同筆頭著者であるアグニェシュカ・チェコヴィッチ医学博士は述べています。
出典: https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html
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