유전자 편집의 획기적인 발전으로 수백 가지 유전병을 치료할 수 있는 길이 열렸습니다.

미국의 과학자들은 DNA 편집 시 발생하는 오류를 거의 대부분 줄이는 vPE 버전을 개발해 수백 가지의 희귀 유전병을 치료할 길을 열었습니다.

MIT가 개발한 새로운 도구는 DNA를 60배 더 정밀하게 조정해 유전자 치료를 그 어느 때보다 안전한 치료법으로 만들 것을 약속합니다.

매사추세츠 공과대학교(MIT) 연구진이 유전자 편집 기술의 획기적인 발전을 발표하며 오류를 전례 없는 수준으로 줄였습니다. 연구팀은 DNA 편집 시스템의 핵심 단백질을 변형하여 기존 방법보다 오류를 60배나 줄이는 새로운 도구를 개발했으며, 이를 통해 수백 가지 유전 질환에 대한 안전한 치료법 개발의 가능성을 열었습니다.

이 방법은 2019년에 개발된 첨단 유전자 편집 기술인 "프라임 에디팅"에 의존합니다. 이 기술은 양쪽 DNA 가닥을 절단하지 않고도 결함이 있는 DNA 부분을 건강한 서열로 대체할 수 있도록 합니다. 그러나 프라임 에디팅은 여전히 ​​DNA에 작은 오류를 발생시켜 합병증을 유발할 수 있는 위험을 안고 있습니다.

MIT 펠로우이자 이 연구의 공동 수석 저자인 필립 샤프 교수는 "새로운 접근 방식은 전달 시스템을 복잡하게 만들거나 중간 단계를 추가하지 않으면서도 훨씬 더 정확한 편집 결과를 만들어내며 원치 않는 돌연변이를 크게 줄인다"고 말했습니다.

MIT 팀은 새로운 정밀화 기술을 사용하여 프라임 편집의 오류율을 약 7분의 1에서 101분의 1로 줄였고, 고정밀 편집 모드에서는 122분의 1에서 543분의 1로 줄였습니다.

연구팀은 이 새로운 버전의 편집본을 vPE(Prime Editor의 변형)라고 명명했습니다. 인간 세포와 생쥐를 대상으로 한 실험 결과, vPE는 유전자 편집 분야에서 역대 최고 수준의 정확도를 달성했습니다.

"어떤 약물이든 효능은 높으면서도 부작용은 최소화하는 것이 중요합니다. 유전자 편집 기술은 이 방법을 훨씬 더 안전하고 실현 가능하게 만드는 한 걸음 더 나아간 것입니다."라고 연구 공동 저자인 로버트 랭거 교수는 말했습니다.

이 연구는 코흐 암 연구소(MIT)의 과학자 비카스 차우한이 주도했으며, Nature 저널에 게재되었습니다.

MIT 팀은 현재 vPE 도구의 효율성을 최적화하고 이를 치료에 적합한 조직이나 장기에 전달하는 방법을 찾기 위해 노력하고 있습니다. 이는 유전자 치료의 오랜 과제입니다.

차우한은 "이 도구는 희귀 유전 질환을 치료하는 능력을 확장할 뿐만 아니라 기초 연구에도 유용하여 실험실에서 세포가 어떻게 성장하고, 약물에 반응하고, 암에서 어떻게 진화하는지 더 잘 이해하는 데 도움이 됩니다."라고 말했습니다.

주제로 돌아가기

VNA

출처: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm