미국, 유전자 편집 도구 활용한 획기적인 치료법 승인

[광고_1]

미국 식품의약국(FDA)은 낫적혈구 빈혈을 치료하기 위한 혁신적인 유전자 편집 치료법을 승인했습니다.

FDA의 결정은 12월 9일에 내려졌습니다. 승인된 두 가지 치료법은 노벨상 수상작인 CRISPR 유전자 편집 기술을 기반으로 한 Casgevy와 무해한 바이러스를 사용하여 유전자를 편집하는 Lyfgenia입니다.

카스게비는 버텍스 파마슈티컬스(미국)와 크리스퍼 테라퓨틱스(스위스) 두 회사에서 생산합니다. 이 약물은 12세 이상 겸상 적혈구 빈혈 및 지중해빈혈 환자의 줄기세포에서 결함 있는 유전자를 복구하는 효과가 있습니다.

두 질병 모두 헤모글로빈을 운반하는 유전자의 결함으로 인해 발생합니다. 유전자 치료는 일반적으로 수백만 달러의 비용이 들기 때문에 많은 환자들이 감당하기 어렵습니다. 제조사인 버텍스 파마슈티컬스는 가격을 최대한 낮추기 위해 노력하고 있습니다.

FDA 승인은 영국의 의약품 및 의료 제품 규제 기관(MHRA)이 11월에 이 치료법을 승인한 이후에 이루어졌습니다.

한편, 리프게니아는 유전자 전이를 이용하여 유전자를 편집합니다. 리프게니아는 환자의 혈액 줄기세포를 변형시켜 해당 유전자에서 유래된 헤모글로빈을 생성합니다. FDA에 따르면, 헤모글로빈을 적혈구에 첨가하면 겸상 적혈구 빈혈의 위험이 감소합니다.

낫 모양의 적혈구. 사진: CDC — 낫 모양의 적혈구. 사진: *CDC*

FDA 생물의약품평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research) 소장인 피터 마크스는 "이러한 치료법은 겸상 적혈구 빈혈 환자를 위한 유전자 치료 분야에서 중요한 진전을 보여줍니다. 삶을 변화시킬 수 있는 잠재력은 엄청납니다."라고 말했습니다.

FDA의 니콜 베르덩 박사에 따르면, 유전자 치료는 특히 치료 옵션이 제한적인 희귀 질환을 앓고 있는 사람들에게 치료를 보다 목표 지향적이고 효과적으로 만들어줍니다.

FDA는 "이 분야를 발전시키게 되어 기쁘다"고 그녀는 덧붙였다. FDA는 이 질병으로 인해 삶이 심각하게 방해받는 사람들을 돕기 때문이다.

이 기관의 승인으로 약 16,000명의 겸상 적혈구 빈혈 환자가 잠재적인 치료 옵션을 갖게 되었습니다. 이 질환은 약 10만 명의 미국인과 전 세계적으로 770만 명 이상의 사람들에게 영향을 미치며, 대부분 아프리카와 카리브해 출신입니다. 이 질환은 드물고, 심신을 쇠약하게 하며, 생명을 위협하는 혈액 질환으로, 많은 환자들이 아직 충족되지 않은 치료 요구를 가지고 있습니다.

낫모양 적혈구 환자는 일반적인 오목한 둥근 혈액 세포 대신 길쭉한 낫 모양의 혈액 세포를 가지고 있습니다. 기형 세포가 혈관에 갇히면 산소 공급이 차단되어 심한 통증, 뇌졸중, 장기 손상을 초래합니다.

Thuc Linh ( AFP, AP 에 따르면)

[광고_2]
소스 링크