척수성 근위축증을 치료하는 약이 1회 복용량에 500억 VND나 하는 이유는 무엇입니까?

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값비싼 원자재, 복잡한 제조 공정, 복제하기 어려운 모델 등의 이유로 척수성 근위축증 치료제인 졸겐스마의 1회 투여 가격은 210만 달러(500억 동)입니다.

평생 단 한 번만 복용할 수 있는 이 약은 근육 소모와 약화를 유발하는 유전 질환인 척수성 근위축증(SMA)을 치료하는 데 효과적입니다. 미국 제약회사 노바티스의 자회사인 아벡시스(AveXis)에서 개발한 이 약은 출시 당시 세계에서 가장 비싼 약으로 알려졌습니다. 일부 보험사는 높은 가격 때문에 이 약을 보장하지 않았습니다. 다른 보험사들은 이 약의 투여 대상 환자 수를 엄격하게 제한했습니다.

척수성 근위축증을 앓고 있는 베트남 어린이 7명에게 AveXis가 매달 두 번씩 실시하는 복권 프로그램을 통해 무료 약품이 제공되었습니다.

획기적인 치료 효과

전문가들에 따르면, 졸겐스마 1회 투여량이 거의 500억 동(VND)에 달하는 이유를 이해하려면 이 약물이 어떻게, 그리고 왜 개발되었는지 이해해야 합니다. 졸겐스마는 환자의 유전적 코드로 인해 발생하는 특정 질환을 표적으로 하는 맞춤형 약물 그룹에 속합니다. 따라서 이 질병 치료 방법은 많은 환자에게 널리 사용되고 있는 기존 치료법보다 훨씬 효과적입니다.

졸겐스마는 본질적으로 유전자 치료의 한 유형입니다. 이 약물은 척수성 근위축증 환자의 결함 있는 SMN1 유전자를 정상적으로 기능하는 새로운 유전자로 대체합니다.

하지만 이 건강한 유전자를 세포에 주입하는 것은 쉽지 않습니다. 새로운 유전자는 아데노바이러스 9(AAV9)라는 바이러스 벡터에 삽입되어야 합니다. 과학자들은 바이러스의 DNA 일부를 제거하여 사람에게 질병을 일으키지 않도록 합니다. 정맥 주사를 통해 체내에 주입되면, 바이러스 벡터는 세포로 이동하여 새롭고 건강한 유전자를 전달하여 결함이 있는 유전자를 대체합니다.

이 약물에는 또한 유전자를 회복하고 근육 운동과 신경 기능에 필요한 단백질을 생성하는 데 도움이 되는 활성 성분인 오나셈노겐 아베파르보벡(onasemnogene abeparvovec)이 함유되어 있습니다. 졸겐스마가 도입된 이후 영국에서는 매년 약 80명의 어린이가 중증 질환에서 퇴원했습니다.

제조사 노바티스는 졸겐스마가 "치명적인 질병으로 고통받는 가족들의 삶을 극적으로 변화시키기" 때문에 고가라고 밝혔습니다. 매년 전 세계적으로 6만 명이 넘는 어린이가 척수성 근위축증 진단을 받습니다. 졸겐스마는 출시 이후 약 38개국에서 승인을 받았으며, 1,000명이 넘는 어린이가 이 약을 사용하고 있습니다.

노바티스 최고경영자 바스 나라시만은 유전자 치료법이 의학적 획기적인 발전이며, 단 한 번의 투여로 치명적인 유전 질환을 치료할 수 있다는 희망을 제공한다고 주장합니다.

졸겐스마 약물 가격은 210만 달러입니다. 사진: 노바티스 — 졸겐스마 약물 가격은 210만 달러입니다. 사진: *노바티스*

생산 모델을 복제하기 어려움

유전자 치료는 여러 질병 치료에 유망한 선택이지만, 약물 제조 과정이 까다롭습니다. 세포주를 생성하고 확장할 수 있는 항체 치료와 달리, 유전자 치료는 대량 생산이 어렵고 생산 비용도 매우 높습니다.

문제는 생물학적 원리에 있습니다. 원래 AAV9 벡터는 세포를 죽이려는 바이러스이기 때문입니다. DNA가 제거되고 교체되면 바이러스는 인간 세포에 안전하게 도입될 수 있습니다. 그러나 이 단계까지 도달하는 과정은 매우 비쌉니다.

기업들은 신약 개발과 마케팅을 위해 경쟁하고 있습니다. 하지만 제조 공정 최적화에는 많은 시간을 투자하지 않습니다. 그 결과, 약물은 높은 비용으로 시장에 출시됩니다.

버클리 라이트의 CEO인 에릭 홉스는 "현재 세계는 희귀 또는 극히 드문 질병 치료제를 생산할 수 있는 역량과 제조 공정을 갖추고 있지 않습니다. 유전자 치료의 경우 매우 비싼 원자재를 구매해야 합니다. 따라서 이 모델을 확장하고 운영할 수 있는 역량이 매우 제한적입니다."라고 설명합니다.

졸겐스마는 현재 노바티스가 독점적으로 제조하는 약물로, 원래 제품과 품질, 안전성, 임상적 효과 면에서 유사한 바이오시밀러 버전은 없습니다.

졸겐스마는 살아있는 세포에서 만들어지는 생물학적 약물로 간주됩니다. 따라서 과학자들은 이 약물의 정확한 복제약을 만들 수 없습니다.

졸겐스마의 대안은 스핀라자(Spinraza)로, 평생 1년에 4회 복용합니다. 이 약의 정가는 첫해 75만 달러, 그 이후 매년 35만 달러로, 10년 동안 약 400만 달러입니다.

비영리 단체인 임상 경제 리뷰연구소는 새로운 유전자 치료법의 적정 가격을 120만 달러에서 210만 달러 사이라고 추산합니다.

Thuc Linh ( Forbes, Guardian, Healthline 에 따르면)

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