ហេតុអ្វីបានជាថ្នាំព្យាបាលជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងត្រូវចំណាយ៥០ពាន់លានដុងក្នុងមួយដូស?

វត្ថុធាតុដើមដែលមានតំលៃថ្លៃ ការផលិតស្មុគ្រស្មាញ និងគំរូពិបាកចម្លង មានន័យថា Zolgensma ដែលជាថ្នាំព្យាបាលសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងមានតម្លៃ 2.1 លានដុល្លារ (50 ពាន់លានដុង) ក្នុងមួយដូស។

ថ្នាំដែលប្រើម្តងក្នុងមួយជីវិតអាចព្យាបាលជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង (SMA) ដែលជាជំងឺហ្សែនដែលបណ្តាលឱ្យខ្ជះខ្ជាយសាច់ដុំ និងខ្សោយ។ បង្កើតឡើងដោយ AveXis ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ក្រុមហ៊ុនឱសថអាមេរិក Novartis ថ្នាំនេះត្រូវបានគេនិយាយថាមានតម្លៃថ្លៃបំផុត នៅក្នុងពិភពលោក នៅពេលចាប់ផ្តើមដំណើរការ។ ក្រុមហ៊ុនធានារ៉ាប់រងមួយចំនួនមិនបានរ៉ាប់រងថ្នាំនេះទេ ដោយសារតម្លៃរបស់វាខ្ពស់។ អ្នកផ្សេងទៀតមានតម្រូវការតឹងរ៉ឹងដើម្បីកំណត់ចំនួនអ្នកជំងឺដែលមានសិទ្ធិទទួលថ្នាំ។

កុមារវៀតណាមចំនួន 7 នាក់ដែលមានជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងត្រូវបានផ្តល់ថ្នាំដោយឥតគិតថ្លៃដោយ AveXis តាមរយៈកម្មវិធីឆ្នោតមួយដែលធ្វើឡើងពីរដងក្នុងមួយខែ។

ប្រសិទ្ធភាពនៃការព្យាបាល

យោងតាមអ្នកជំនាញ ដើម្បីយល់ពីមូលហេតុដែលដូស Zolgensma មានតម្លៃជិត 50 ពាន់លានដុងនោះ ចាំបាច់ត្រូវយល់ពីរបៀប និងមូលហេតុដែលថ្នាំនេះត្រូវបានបង្កើតឡើង។ Zolgensma ជាកម្មសិទ្ធិរបស់ក្រុមថ្នាំផ្ទាល់ខ្លួន ដែលកំណត់បញ្ហាជាក់លាក់ដែលបណ្តាលមកពីលេខកូដហ្សែនរបស់អ្នកជំងឺ។ ដូច្នេះហើយ វិធីសាស្ត្រក្នុងការព្យាបាលជំងឺនេះមានប្រសិទ្ធភាពជាងវិធីសាស្ត្របុរាណដែលពេញនិយម និងមានសម្រាប់អ្នកជំងឺច្រើន។

Zolgensma គឺជាប្រភេទនៃការព្យាបាលហ្សែន។ ថ្នាំនេះជំនួសហ្សែន SMN1 ដែលមានកំហុសចំពោះអ្នកដែលមានជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងជាមួយនឹងច្បាប់ចម្លងដែលដំណើរការធម្មតា។

ប៉ុន្តែការយកច្បាប់ចម្លងដែលមានសុខភាពល្អនេះចូលទៅក្នុងកោសិកាគឺមិនងាយស្រួលនោះទេ។ ហ្សែនថ្មីត្រូវតែដាក់នៅខាងក្នុងវ៉ិចទ័រមេរោគ ហៅថា adenovirus 9 (AAV9)។ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រ ដក DNA របស់មេរោគមួយចំនួនចេញ ដូច្នេះវាមិនអាចបង្កជំងឺដល់មនុស្សបានទេ។ នៅពេលដែលបញ្ចូលទៅក្នុងខ្លួនតាមរយៈការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាម វ៉ិចទ័រនៃមេរោគធ្វើដំណើរទៅកាន់កោសិកា ដោយផ្ទុកនូវហ្សែនថ្មីដែលមានសុខភាពល្អ ដើម្បីជំនួសមេរោគដែលមានកំហុស។

ថ្នាំនេះក៏មានផ្ទុកនូវសារធាតុសកម្ម onasemnogene abeparvovec ដែលជួយស្ដារហ្សែន និងផលិតប្រូតេអ៊ីនសម្រាប់ចលនាសាច់ដុំ និងមុខងារសរសៃប្រសាទ។ បន្ទាប់ពី Zolgensma ត្រូវបានណែនាំ កុមារប្រហែល 80 នាក់នៅក្នុងចក្រភពអង់គ្លេសត្រូវបានដោះលែងពីស្ថានភាពធ្ងន់ធ្ងរជារៀងរាល់ឆ្នាំ។

ក្រុមហ៊ុនផលិត Novartis បាននិយាយថា Zolgensma មានតម្លៃថ្លៃព្រោះវា "ផ្លាស់ប្តូរយ៉ាងខ្លាំងនូវជីវិតគ្រួសារដែលរងផលប៉ះពាល់ដោយជំងឺដ៏សាហាវ" ។ ជារៀងរាល់ឆ្នាំ កុមារជាង 60,000 នាក់នៅទូទាំងពិភពលោកត្រូវបានគេធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថាមានសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង។ ចាប់តាំងពីការចាប់ផ្តើមរបស់ខ្លួន Zolgensma ត្រូវបានអនុម័តដោយប្រទេសប្រហែល 38 ដោយមានកុមារជាង 1,000 នាក់ប្រើប្រាស់ថ្នាំនេះ។

នាយកប្រតិបត្តិ Novartis លោក Vas Narasimhan ប្រកែកថា ការព្យាបាលដោយហ្សែនតំណាងឱ្យរបកគំហើញផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្ត ដោយផ្តល់ក្តីសង្ឃឹមក្នុងការព្យាបាលជំងឺហ្សែនដ៏សាហាវដោយគ្រាន់តែមួយដូសប៉ុណ្ណោះ។

ថ្នាំ Zolgensma មានតម្លៃ 2.1 លានដុល្លារ។ រូបថត៖ Novartis — ថ្នាំ Zolgensma មានតម្លៃ 2.1 លានដុល្លារ។ រូបថត៖ *Novartis*

ភាពលំបាកក្នុងការចម្លងគំរូផលិតកម្ម

ខណៈពេលដែលការព្យាបាលដោយហ្សែនគឺជាជម្រើសដ៏ជោគជ័យមួយសម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺជាច្រើន ដំណើរការនៃការផលិតថ្នាំគឺពិបាកណាស់។ មិនដូចការព្យាបាលអង្គបដិប្រាណដែលអនុញ្ញាតឱ្យបង្កើត និងពង្រីកកោសិកា ការព្យាបាលដោយហ្សែនពិបាកនឹងពង្រីក និងមានតម្លៃថ្លៃណាស់ក្នុងការផលិត។

បញ្ហាគឺស្ថិតនៅក្នុងជីវវិទ្យា ព្រោះវ៉ិចទ័រ AAV9 ដើមគឺជាមេរោគដែលចង់សម្លាប់កោសិកា។ នៅពេលដែល DNA ត្រូវបានដកចេញ និងជំនួស មេរោគនេះមានសុវត្ថិភាពក្នុងការបញ្ចូលទៅក្នុងកោសិកាមនុស្ស។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយដំណើរការដើម្បីឈានទៅដល់ដំណាក់កាលនេះគឺមានតម្លៃថ្លៃណាស់។

ក្រុមហ៊ុនកំពុងប្រជែងគ្នាដើម្បីបង្កើត និងទីផ្សារថ្នាំថ្មី។ ប៉ុន្តែពួកគេមិនចំណាយពេលច្រើនក្នុងការបង្កើនប្រសិទ្ធភាពដំណើរការផលិតរបស់ពួកគេទេ។ ជាលទ្ធផល ថ្នាំត្រូវបានប្រញាប់ប្រញាល់ទៅទីផ្សារក្នុងតម្លៃខ្ពស់។

លោក Eric Hobbs នាយកប្រតិបត្តិនៃក្រុមហ៊ុន Berkeley Lights ពន្យល់ថា "ឥឡូវនេះ ពិភពលោកមិនមានសមត្ថភាពទេ ដំណើរការផលិតសម្រាប់ផលិតថ្នាំសម្រាប់ជំងឺដ៏កម្រ ឬកម្របំផុត។ សម្រាប់ការព្យាបាលហ្សែន អ្នកត្រូវតែទិញវត្ថុធាតុដើមដែលមានតំលៃថ្លៃណាស់។ ដូច្នេះសមត្ថភាពក្នុងការពង្រីក និងដំណើរការគំរូនេះគឺមានកម្រិតណាស់" លោក Eric Hobbs នាយកប្រតិបត្តិនៃក្រុមហ៊ុន Berkeley Lights ពន្យល់។

Zolgensma បច្ចុប្បន្នគឺជាថ្នាំដែលមានកម្មសិទ្ធិផលិតដោយ Novartis ដោយមិនមានកំណែ biosimilar ទេ - ថ្នាំដែលស្រដៀងគ្នាក្នុងគុណភាព សុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពព្យាបាលចំពោះផលិតផលដើម។

Zolgensma ក៏ត្រូវបានគេចាត់ទុកថាជាថ្នាំជីវសាស្ត្រផងដែរ មានន័យថាវាត្រូវបានផលិតចេញពីកោសិការស់។ ដូច្នេះ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រមិនអាចបង្កើតច្បាប់ចម្លងពិតប្រាកដនៃឱសថទាំងនេះបានទេ។

ជម្រើសជំនួស Zolgensma គឺ Spinraza ដែលត្រូវបានគេយក 4 ដងក្នុងមួយឆ្នាំសម្រាប់ជីវិត។ តម្លៃបញ្ជីថ្នាំគឺ 750,000 ដុល្លារសម្រាប់ឆ្នាំដំបូង និង 350,000 ដុល្លារក្នុងមួយឆ្នាំបន្ទាប់ពីនោះ ឬប្រហែល 4 លានដុល្លារក្នុងរយៈពេល 10 ឆ្នាំ។

ក្រុមមិនរកប្រាក់ចំណេញ Institute for Clinical Economic Review បានប៉ាន់ប្រមាណថា តម្លៃសមរម្យសម្រាប់ការព្យាបាលហ្សែនថ្មីគឺចន្លោះពី 1.2 លានដុល្លារ ទៅ 2.1 លានដុល្លារ។

Thuc Linh (យោងតាម ទស្សនាវដ្តី Forbes, Guardian, Healthline )

ប្រភពតំណ