Durchbruch in der Genomeditierung eröffnet Weg zur Heilung Hunderter genetischer Krankheiten

Amerikanische Wissenschaftler haben eine vPE-Version entwickelt, die fast alle Fehler bei der Bearbeitung von DNA reduziert und so den Weg für die Behandlung von Hunderten seltener genetischer Erkrankungen ebnet.

Ein neues vom MIT entwickeltes Tool optimiert die DNA mit 60-mal höherer Präzision und verspricht, die Gentherapie zu einer sichereren Behandlung als je zuvor zu machen.

Forscher am Massachusetts Institute of Technology (MIT) haben einen bedeutenden Fortschritt in der Gen-Editierungstechnologie bekannt gegeben, der Fehler auf ein beispielloses Niveau reduziert. Durch die Optimierung der Kernproteine ​​im DNA-Editierungssystem hat das Team ein neues Werkzeug entwickelt, das 60-mal weniger Fehler macht als bisherige Methoden und damit die Aussicht auf sichere Behandlungen für Hunderte von genetischen Krankheiten eröffnet.

Die Methode basiert auf „Prime Editing“ – einer 2019 entwickelten fortschrittlichen Technik zur Genbearbeitung, die es ermöglicht, fehlerhafte DNA-Segmente durch gesunde Sequenzen zu ersetzen, ohne beide DNA-Stränge zu durchtrennen. Allerdings birgt das Prime Editing immer noch das Risiko, kleine Fehler in die DNA einzubringen, die manchmal zu Komplikationen führen.

„Der neue Ansatz kompliziert das Liefersystem nicht und fügt keinen Zwischenschritt hinzu, sondern führt zu viel präziseren Bearbeitungsergebnissen und reduziert unerwünschte Mutationen erheblich“, sagte Professor Phillip Sharp, MIT Fellow und Co-Leitautor der Studie.

Mit der neuen Verfeinerungstechnik reduzierte das MIT-Team die Fehlerrate bei der Prime-Bearbeitung von etwa 1 zu 7 auf 1 zu 101 und im Bearbeitungsmodus mit höherer Präzision von 1 zu 122 auf 1 zu 543.

Das Team nannte die neue Version des Editiergeräts vPE (Variant Prime Editor). Tests an menschlichen Zellen und Mäusen zeigten, dass vPE die höchste jemals im Bereich der Genomeditierung erreichte Genauigkeit erreichte.

„Wie bei jedem Medikament ist es wichtig, eine hohe Wirksamkeit bei möglichst geringen Nebenwirkungen zu haben. Mit der Genomeditierung ist dies ein Fortschritt, der die Methode viel sicherer und praktikabler macht“, sagte der Co-Autor der Studie, Professor Robert Langer.

Die Forschung wurde von dem Wissenschaftler Vikash Chauhan vom Koch Institute for Cancer Research (MIT) geleitet und in der Zeitschrift Nature veröffentlicht.

Das MIT-Team arbeitet nun weiter an der Optimierung der Effizienz des vPE-Tools und sucht nach Möglichkeiten, es zur Behandlung an das richtige Gewebe oder Organ zu liefern – eine langjährige Herausforderung für die Gentherapie.

„Dieses Tool erweitert nicht nur die Möglichkeiten zur Behandlung seltener genetischer Krankheiten, sondern ist auch in der Grundlagenforschung nützlich, da es Laboren hilft, besser zu verstehen, wie Zellen wachsen, auf Medikamente reagieren oder sich bei Krebs entwickeln“, sagte Chauhan.

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VNA

Quelle: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm