医学的進歩により、骨髄移植を受けた子どもたちは有害な化学療法を回避できる

ネイチャー・メディシン誌に掲載された最近の研究報告によると、ジャスパー・セラピューティクス社が開発した実験的な抗体医薬品により、幹細胞移植を必要とする子どもたちが極めて毒性の強い化学療法や放射線療法を避ける道が開かれたという。

骨髄移植では、まず化学療法や放射線療法で病変のある骨髄を「浄化」することが常に最初のステップとなりますが、この処置は吐き気、脱毛、免疫抑制、さらには不妊症、肝臓や腎臓の障害といった長期の後遺症など、一連の深刻な副作用を引き起こします。

しかし、この研究では、抗体薬ブリキリマブが毒性を引き起こすことなくこの効果を発揮したことが示されました。ブリキリマブは、血液幹細胞に存在し、その増殖を制御するタンパク質であるCD117を標的としています。

この試験は、スタンフォード大学医学部（米国カリフォルニア州）で、希少遺伝性疾患であるファンコニ貧血の小児3名を対象に実施されました。各患者は、幹細胞移植の12日前にブリキリマブを1回投与するだけで済みました。

結果は、30日後には健康なドナー細胞が子どもたちの骨髄のほぼすべてを覆っていたことを示しました。当初、研究チームの目標は1%の被覆率、つまり骨髄中の細胞の1%がドナー由来であることでした。しかし、2年後の検査で、3人の子どもたち全員がほぼ100%のドナー細胞を保有し、今も健康であることが示されました。

注目すべきは、3症例とも幹細胞が患者自身の父親または母親から提供されたことです。これは不可能です。なぜなら、親と子どもの遺伝子が完全に一致しないことが多く、移植拒絶反応を引き起こしやすいからです。

これを克服するために、科学者たちは移植された細胞がレシピエントの身体によって攻撃されるリスクを避けるために、提供された骨髄から免疫細胞を除去した。

研究チームは現在、ファンコニ貧血を患うさらに多くの子供たちを対象に中期試験を実施しており、骨髄移植を必要とする他の遺伝性疾患でもこの薬を試験する予定である。

一方、スタンフォード大学医学部の別の研究チームも、化学療法や放射線療法の全量に耐えるには体力がなさすぎる、または多くの基礎疾患を抱えている高齢の癌患者にブリキリマブを投与する可能性を試験している。

（ベトナム+）

出典: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp