過去2年間、CRISPRとその変異体を使用したマウス実験がいくつか行われ、神経疾患の治療に有望性が示されており、専門家は今後数年以内に人間での臨床試験が開始されると予想している。
「データはかつてないほど明るいものになっています」と、米国レット症候群研究財団のモニカ・コーエンラーズ所長は述べた。「これはもはやSFではなく、現実になりつつあります。」
肝臓や血液とは異なり、脳は血液脳関門によって保護されているため、遺伝子編集成分の導入は困難です。しかしながら、多くの研究グループが肯定的な結果を記録しています。
昨年7月、交代性片麻痺という小児疾患を患うマウスを使った実験で、「プライム編集」技術によって大脳皮質の約半分を修復でき、発作を減らし、認知力と運動能力を向上させ、寿命を延ばせることが示された。
他の研究グループも、ハンチントン病、フリードライヒ運動失調症、そしててんかんや精神遅滞を引き起こす遺伝子変異についてマウスで試験を行っています。これらのケースでは、遺伝子の自然なコピーを直接編集する方が、毒性のある新たなコピーを追加するよりも安全だと考えられています。
科学者たちは、5年以内にレット症候群（AHC）の患者を対象にこの治療法を試験したいと考えています。この治療法では、遺伝子編集成分を脳内に送達するためにAAV9ウイルスが利用される可能性が高いものの、免疫学的リスクが依然として大きな課題となっています。さらに、米国のバイオテクノロジー業界は財政危機に陥っており、この高額な治療法の研究資金は徐々に減少しています。
「資金は底をつきつつあります」とコーエンラーズ氏は言う。「しかし、私たちは粘り強く努力し、質の高いデータを生み出し続けなければなりません。」
出典: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
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