脊髄性筋萎縮症の治療薬はなぜ1回あたり500億ドンもかかるのでしょうか？

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高価な原材料、複雑な製造、複製の難しいモデルのため、脊髄性筋萎縮症の治療薬であるゾルゲンスマの価格は1回投与あたり210万ドル（500億ドン）となっている。

一生に一度しか使えないこの薬は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬です。SMAは、筋肉の萎縮と筋力低下を引き起こす遺伝性疾患です。米国製薬会社ノバルティスの子会社であるアベクシス社によって開発されたこの薬は、発売当時、世界で最も高価と言われていました。高額なため、一部の保険会社は薬の適用を断念しました。また、厳しい条件を設けて、この薬の対象となる患者数を制限する保険会社もありました。

AveXisは、月に2回開催される抽選プログラムを通じて、脊髄性筋萎縮症を患うベトナムの子ども7人に無料の医薬品を提供した。

画期的な治療効果

専門家によると、ゾルゲンスマ1回分の価格が500億ドン近くもする理由を理解するには、この薬がどのように、そしてなぜ開発されたのかを理解する必要がある。ゾルゲンスマは、患者の遺伝子コードによって引き起こされる特定の問題を標的とする個別化医薬品のグループに属している。したがって、この治療法は、多くの患者が利用し、広く普及している従来の治療法よりもはるかに効果的である。

ゾルゲンスマは本質的に遺伝子治療の一種です。この薬は、脊髄性筋萎縮症患者のSMN1遺伝子の欠陥を、正常に機能する新しい遺伝子に置き換えます。

しかし、この健康なコピーを細胞に取り込むのは容易ではありません。新しい遺伝子は、アデノウイルス9（AAV9）と呼ばれるウイルスベクターに組み込む必要があります。科学者たちは、ウイルスのDNAの一部を除去することで、ヒトに病気を引き起こさないようにします。静脈内注入によって体内に導入されると、ウイルスベクターは細胞へと移動し、新しい健康な遺伝子を運び、欠陥のある遺伝子と置き換えます。

この薬には、遺伝子の修復と筋肉の運動や神経機能に必要なタンパク質の産生を助ける有効成分オナセムノゲン・アベパルボベックも含まれています。ゾルゲンスマの導入後、英国では毎年約80人の小児が重篤な状態から解放されました。

製造元のノバルティスは、ゾルゲンスマが高価なのは「壊滅的な病気に苦しむ家族の生活を劇的に変える」ためだと述べています。毎年、世界中で6万人以上の子どもが脊髄性筋萎縮症と診断されています。発売以来、ゾルゲンスマは約38カ国で承認されており、1,000人以上の子どもが使用しています。

ノバルティスのヴァス・ナラシムハン最高経営責任者は、遺伝子治療は医学上の画期的な進歩であり、たった1回の投与で致命的な遺伝病を治せる希望を与えるものだと主張している。