USA genehmigen bahnbrechende Therapie mit Gen-Editing-Tool

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat eine revolutionäre Genomeditierungstherapie zur Behandlung der Sichelzellenanämie zugelassen.

Die Entscheidung der FDA fiel am 9. Dezember. Die beiden zugelassenen Therapien heißen Casgevy, das auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Gen-Editierungstechnologie CRISPR basiert, und Lyfgenia, das ein harmloses Virus zur Genbearbeitung verwendet.

Casgevy wird von zwei Unternehmen hergestellt, Vertex Pharmaceuticals (USA) und CRISPR Therapeutics (Schweiz). Das Medikament repariert fehlerhafte Gene in Stammzellen von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie und Thalassämie.

Beide Krankheiten werden durch Defekte im Hämoglobin-Gen verursacht. Gentherapien kosten in der Regel Millionen von Dollar und sind für viele Patienten unerschwinglich. Der Hersteller Vertex Pharmaceuticals arbeitet daran, die Kosten so niedrig wie möglich zu halten.

Die FDA-Zulassung erfolgt, nachdem die britische Arzneimittel- und Gesundheitsprodukte-Zulassungsbehörde MHRA die Therapie im November zugelassen hatte.

Lyfgenia hingegen nutzt Gentransfer zur Genmanipulation. Dabei werden die Blutstammzellen eines Patienten so verändert, dass sie aus dem Gen Hämoglobin produzieren. Wird das Hämoglobin den roten Blutkörperchen zugesetzt, verringert es laut FDA das Risiko einer Sichelzellenanämie.

Eine sichelförmige rote Blutzelle. Foto: CDC

„Dies sind bedeutende Fortschritte auf dem Gebiet der Gentherapie für Patienten mit Sichelzellenanämie. Ihr Potenzial, Leben zu verändern, ist enorm“, sagte Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA.

Laut Dr. Nicole Verdun von der FDA macht die Gentherapie die Behandlung gezielter und wirksamer, insbesondere für Menschen mit seltenen Krankheiten, für die nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen.

Die FDA sei „sehr gespannt darauf, dieses Feld voranzubringen“, fügte sie hinzu, weil sie Menschen helfe, deren Leben durch die Krankheit schwer beeinträchtigt sei.

Die Zulassung der Behörde bedeutet, dass rund 16.000 Menschen mit Sichelzellanämie eine potenzielle Behandlungsmöglichkeit erhalten. Die Krankheit betrifft rund 100.000 Amerikaner und weltweit mehr als 7,7 Millionen Menschen, überwiegend afrikanischer und karibischer Abstammung. Es handelt sich um eine seltene, schwächende und lebensbedrohliche Blutkrankheit, für die viele Menschen einen ungedeckten Behandlungsbedarf haben.

Bei Sichelzellpatienten sind die Blutzellen länglich und sichelförmig, statt der typischen konkaven, runden. Die unförmigen Zellen bleiben in den Blutgefäßen stecken und blockieren die Sauerstoffzufuhr. Dies kann zu starken Schmerzen, Schlaganfällen und Organschäden führen.

Thuc Linh (laut AFP, AP )

Quellenlink: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html