USA genehmigen revolutionäre Gen-Editing-Therapie

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat am 8. Dezember zwei Gentherapien zugelassen, darunter Lyfgenia, bei dem ein harmloses Virus zur Bearbeitung von Genen verwendet wird, und die Casgevy-Therapie, bei der die CRISPR-Technologie verwendet wird, die laut AFP mit dem Nobelpreis 2020 ausgezeichnet wurde.

Casgevy ist eine Zusammenarbeit zwischen Vertex Pharmaceuticals (USA) und CRISPR Therapeutics (Schweiz). Dieses Medikament wird zur Korrektur problematischer Gene in Knochenmarkstammzellen von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie und Thalassämie eingesetzt.

Beide Krankheiten werden durch Fehler in den Genen verursacht, die das Hämoglobin transportieren. Gentherapien können Millionen von Dollar kosten und sind für viele Patienten unerschwinglich. Vertex Pharmaceuticals arbeitet daher daran, die Kosten so gering wie möglich zu halten.

Dies ist die erste FDA-Zulassung von Casgevy, nachdem die britische Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) dem Medikament letzten Monat grünes Licht gegeben hatte.

Techniker arbeiten in einem Labor des Cincinnati Children's Hospital (USA), wo Therapien zur Genomeditierung getestet werden.

Cincinnati Kinderkrankenhaus

„Diese Behandlungen stellen einen großen Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie für Sichelzellenanämie dar. Das Potenzial dieser Produkte, das Leben von Patienten mit Sichelzellenanämie zu verändern, ist enorm“, sagte Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA.

Mehr als 100.000 Amerikaner, überwiegend Farbige, leiden an der Sichelzellenanämie, einer schmerzhaften und lebensbedrohlichen Krankheit, für die Mediziner laut AFP noch immer keine Lösung finden.

US-Präsident Joe Biden betonte zudem, dass die Ankündigung der FDA vom 8. Dezember „die Macht medizinischer Innovationen zur Verbesserung des Lebens der Amerikaner“ zeige. Biden betonte außerdem: „Meine Regierung wird weiterhin daran arbeiten, die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten zu beschleunigen und die medizinische Forschung und Innovation zu unterstützen, die diesen Durchbruch ermöglicht hat.“

Wissenschaftler entwickeln außerdem Methoden zur Bearbeitung von Genen in großen Organen, einschließlich des Gehirns, was den Weg für die Behandlung von Krankheiten wie Muskeldystrophie und der Huntington-Krankheit ebnen könnte, berichtete AFP.

Quellenlink: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm